无锡两名患儿完成诺西那生钠注射液的鞘内注射治疗

　　中新网江苏新闻3月25日电 (记者 孙权)记者25日从无锡市儿童医院获悉，患有脊髓性肌萎缩症(SMA)的刁某(9岁)和朱某(11岁)近日在该院神经内科顺利完成诺西那生钠注射液的鞘内注射治疗。据悉，这也是诺西那生钠被纳入国家医保目录后无锡市首批成功注射该药的患儿。

　　两名患儿均为婴幼儿期起病，出现进行性肌无力，伴有不同程度的脊柱侧弯及关节挛缩，尤其是朱某，全身骨骼(包括脊柱)严重变形，由于长期卧床，体质相对较差。

　　为确保治疗顺利进行，无锡市儿童医院门诊部组织康复科、骨科、医学影像科、药学部、儿科实验室开展多学科诊疗，完成各项用药评估、确定治疗方案。该院神经内科主任华颖、主任助理王健彪带领团队提前完善CT检查并仔细研究穿刺角度，制定流程与应急预案，最终成功为患儿完成鞘内注射，患儿无不良反应。

　　脊髓性肌萎缩症位居2岁以下致死性遗传病的首位，诺西那生钠注射液是治疗该病的特效药，于2016年12月在美国获批上市，2019年10月在国内上市，但当时价格高昂，近70万元一针，按首年注射6针、之后每年3针且终身用药来看，绝大多数家庭根本无法承受。

　　去年12月，经过国家医保局“灵魂砍价”，诺西那生钠注射液从70万元一针降至3万余元。2022年1月，无锡市医疗保障局明确，本次国家医保谈判药新增的诺西那生钠注射液和阿加糖酶α注射用浓溶液2个罕见病用药实际报销比例为80%。这让无锡的脊髓性肌萎缩症患儿看到了治疗希望，其家庭的经济负担也将减轻。

　　作为无锡市临床医学重点专科，无锡市儿童医院神经内科多年来应用基因检测、遗传代谢病筛查等手段，专注于罕见病的诊治。下阶段，该院将继续为两名患儿提供系统化治疗，致力为更多脊髓性肌萎缩症患儿提高生命质量。(完)